遇见Jennifer Doudna博士:她领导生物技术革命

她帮助创建了CRISPR,这是一种基因编辑技术,正在改变我们治疗基因疾病的方式,甚至改变我们生产食物的方式。

去年,詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·夏庞蒂埃(Emmanuelle Charpentier)成为第一支全女性团队赢得诺贝尔奖在化学中为他们的工作开发CrispR-Cas9,基因编辑技术。该技术在2012年发明 - 九年后,它真正彻底彻底改变了我们如何治疗遗传疾病,甚至我们如何生产食物

CRISPR使科学家可以利用细菌中自然发现的蛋白质来改变DNA。他们利用这些被称为Cas9的蛋白质自然地抵御病毒,破坏病毒的DNA并将其从基因中分离出来。CRISPR使科学家能够利用这种功能,将蛋白质重新定向到我们DNA中的致病突变。

到目前为止,基因编辑技术正在展示治疗的承诺镰状细胞病遗传失明- 它最终可以用来治疗各种遗传疾病,从癌症到亨廷顿氏舞蹈症

生物技术革命才刚刚开始,而CRISPR正在引领这场革命。我们与杜德纳讨论了我们对基因工程未来的期待。

为了清晰起见,本文略作编辑和浓缩。

Freethink:你说你成为一名科学家的旅程在你的少女卧室里有谦卑的开始 - 当你发现Jim Watson的双螺旋。回来,没有很多女性科学家 - 意识到你可以追求这一点的突破时刻是什么?

Jennifer Doudna博士:当我第一次听到“生物化学”这个词时,我经常觉得我常常回到Hilo的高中。从瓦胡岛乌哈癌症中心的研究员来了,并谈到了学习癌细胞的工作。

我听不懂她说的很多话,但它仍然对我产生了巨大的影响。你在当时的流行文化中看不到职业女性科学家,这真的让我看到了新的可能性。她给人留下了深刻的印象。

我记得当时我就在想,我想要做她所做的事情,这让我开始了我在科学领域的职业生涯。

自由思考:“CRISPR”这个词如今在媒体中无处不在,但它是一个非常复杂的工具来描述。关于CRISPR,你希望人们理解的一件事是什么,而他们通常都错了?

詹妮弗·杜德纳博士:人们应该知道CRISPR技术已经彻底改变了科学研究,并将对他们的生活产生积极的影响。

研究人员正在对疾病的本质、进化获得令人难以置信的新理解,并正在开发基于crispr的战略,以应对我们在健康、食品和可持续发展方面面临的最大挑战。

Freethink:您之前在今年2021年撰写有线,这将是Crispr的一个大年。我们应该在寻找令人兴奋的新发展是什么?

詹妮弗·杜德纳博士:在COVID-19大流行之前,世界各地有多个团队,包括我的实验室和创新基因组研究所的同事,致力于开发基于crispr的诊断方法。

我们可以用传统育种方法选择的性状,可能需要几十年的时间,我们现在可以在更短的时间内精确地设计。


詹妮弗博士Doudna.

当大流行击中时,我们将我们的工作枢转,将这些工具集中在SARS-COV-2上。这些新诊断的好处是它们快速,便宜,可以在任何地方完成,无需实验室,它们可以快速修改以检测不同的病原体。我对诊断的未来感到兴奋,而不仅仅是为了流行病。

我们还将看到CRISPR在农业领域的更多应用,以帮助消除饥饿,减少对有毒农药和化肥的需求,防治植物疾病,帮助作物适应不断变化的气候。

我们可以用传统育种方法选择的性状,可能需要几十年的时间,我们现在可以在更短的时间内精确地设计。

自由思考:治愈遗传疾病不再是一个白日梦,但在我们能够确定我们可以做到这一点之前,仍然有一些障碍要跨越。这些障碍是什么?你认为我们离跨越这些障碍还有多远?

Jennifer Doudna博士:今天有人们,如维多利亚·雷,已成功对镰状细胞疾病治疗。这只是冰山一角。

当然还有很多障碍。我们目前还没有办法将基因组编辑酶输送到所有类型的组织中,但正因为如此,输送是一个热门的研究领域。

我们还需要继续改进第一波CRISPR疗法,让它们更便宜、更容易获得。

Freethink:另一个大挑战是使这项技术广泛适用于每个人,而不仅仅是真正的富人。你以前说过这一挑战从科学家开始。

Jennifer Doudna博士:一种镰状细胞疾病治愈,其效率100%,但大多数有需要的人无法获得并不是完全治愈。

这也是我在2014年成立创新基因组研究所的原因之一。仅仅开发一种疗法,证明它有效,然后继续前进是不够的。你必须开发一种真正满足现实世界需求的疗法。

科学家们常常不完全纳入他们的研究中的公平和可行性问题,制药行业的激励趋于相反的方向。如果世界需要经济实惠的治疗,你必须从一开始就朝这个目标工作。

Freethink:你表达了一些对使用CRISPR的伦理问题的担忧。你认为提高人类能力(例如,使用基因疗法使人类变得更强壮或更聪明)与纠正缺陷(如1型糖尿病或亨廷顿舞蹈症)之间有显著的区别吗?

Jennifer Doudna博士:增强和治疗之间有意义的区别,但这并不意味着该线路始终清晰。这不是。

谈到像这样复杂的道德问题的时候总有一个灰色的区域,而我们对此的思考无疑会随着时间的推移而发展。

我们需要的是在防止滥用和促进有益创新之间找到适当的平衡。

Freethink:如果事实证明,那种身体更强的人有助于你的生活更长的生活 - 如果是这种情况,那么有些方法可以改善我们应该简单地排除的健康状况吗?

Jennifer Doudna博士:改善个人“Healthspan”的概念是一个相当兴趣的领域。消除神经变性疾病不仅会大量减少世界各地的痛苦,而且还将有意义地增加数百万个体的健康年。

增强和治疗之间存在有意义的区分,但这并不意味着该线路始终清晰。这不是。


詹妮弗博士Doudna.

还将有淘汰效应,如经济产出增加,也会增加对地球的影响。

当你考虑延长寿命只是为了让某些人活得更长,那么不仅这些连锁反应变得更加重要,你还必须问谁受益谁没有受益?是否有可能开发这项技术,以便公平地分享收益?沿着这条路走下去环境可持续吗?

Freethink:你在哪里看到它来自这里?

Jennifer Doudna博士:生物革命将使我们能够在治疗不仅仅是少数外阶级的先前未被解除的遗传疾病方面产生突破。

我们也可能看到基因组编辑不仅在气候适应方面发挥作用,而且在气候变化解决方案方面也是如此。预期和意外的方式将存在挑战,但也有很大的跨利赛进展和福利将使社会向前发展。这是一个令人兴奋的时候成为一名科学家。

自由思考:如果让你猜猜,在现实世界中,你认为我们最有可能用CRISPR治愈的第一种疾病是什么?

詹妮弗博士Doudna.: Because of the progress that has already been made, sickle cell disease and beta-thalassemia are likely to be the first diseases with a CRISPR cure, but we’re closely following the developments of other CRISPR clinical trials for types of cancer, a form of congenital blindness, chronic infection, and some rare genetic disorders.

临床试验的步伐正在接受,而且清单将在明年更长。

我们很高兴收到你的来信!如果你对这篇文章有任何评论,或者你对Freethink未来的故事有什么建议,请给我们发电子邮件tips@freethink.com

下一个
可逆的基因编辑
订阅弗里希思更多伟大的故事