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什么是AAV基因治疗

由Andrew Brumagen领衔拍摄

遗传疾病被认为是不可治愈的——刻在石头上的字母(或在双螺旋上)。但是基因疗法可以改变这一切。

从治疗杜氏肌萎缩症自闭症,或青光眼,关于基因治疗的新闻层出不穷。基因治疗,然后你就能看到无数关于医学突破的故事)。

已完成或正在进行的基因治疗临床试验总数达到40002020年2月。这种治疗方法正在被用于治疗人类已知的一些最严重和最复杂的疾病。基因疗法甚至在治疗癌症或亨廷顿氏舞蹈症等疾病方面显示出了希望——这是医学界长期以来的谜团。

什么是基因治疗?

医生可以使用基因疗法从源头上对抗疾病,而不是使用药物或手术。基因疗法试图通过替换有缺陷的基因或添加新基因来治愈疾病,或提高身体对抗疾病的能力。

基因治疗的成功完全取决于能否将宝贵的基因货物安全地运送到病人的细胞中。为此,科学家们使用“载体”作为遗传物质的载体。在大多数情况下,这个载体是病毒。

科学家们设计了一种不知情的病毒作为载体来传递治疗性基因有效载荷。

我们通常不会喜欢病毒。通常,它们不会进入人体起到帮助作用。相反,流感或冠状病毒等病毒是通过将其遗传物质插入人体细胞并劫持细胞而致病的。细胞读取病毒DNA(或RNA)并产生病毒后代,感染其他细胞,重复这个过程。

但是,由于病毒可以自然地将遗传物质送入人体细胞,因此它们是基因治疗中使用最广泛的载体。

科学家们设计了一种不知情的病毒作为载体来传递治疗性基因有效载荷。他们剥去病毒自身的基因,用新的基因取代它。一旦病毒将其基因货物运输到组织中,改变的基因就开始工作——产生治疗疾病的进一步指令。

但人体可以将病毒识别为外来入侵者,并启动免疫反应——试图瞄准并排斥病毒。

进入腺相关病毒(AAV)——一种小病毒,已成为最有前途的基因治疗平台。

什么是AAV基因治疗,为什么它更好?

这些小而多用途的病毒比其他基因治疗载体有几个优势。

首先,尽管它们的体型很小,但它们可以携带相当大的基因载荷。目前还不知道它们会导致许多人类疾病,它们可以被设计成针对特定类型的细胞或组织。它们不能自我复制,所以科学家可以控制基因疗法被输送到人体的数量。

最重要的是:它们不会像其他病毒那样引发非常大的免疫反应。在20世纪90年代的一项基因治疗试验中,使用腺病毒(一种感冒病毒,不同于aav)在一名患者身上引起了致命的免疫过度反应——而且效果很好结束了长达十年的人类基因治疗研究

在那之后,研究人员重新开始寻找更安全的带菌者。因为aav不会引起疾病,也不能复制,所以通常不会受到免疫系统的影响。这些特性使它们成为基因治疗的完美血管。临床试验表明AAV基因治疗是安全而且,对某些疾病来说,这是有效的。

既然AAV已经成为基因治疗载体,科学家们正在努力改善它们的传递,并创造下一代的AAV基因治疗。

研究人员已经成功地将AAV基因用于临床治疗。目前,两个fda批准的基因疗法使用aav: Luxturna, 2017年批准用于治疗一种罕见的视力障碍,Zolgensma,去年批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩。

但也有一些挑战需要克服。因为aav是人类自然接触到的病毒,很多人已经产生了针对它们的抗体。当曾经接触过AAV的患者接受AAV基因治疗时,这些抗体可能会阻碍治疗。

最近,一组研究人员想出了如何斗篷让AVV能够潜入免疫系统,并在不引发任何免疫反应的情况下传递其基因治疗有效载荷。

随着最近aav作为病毒载体的激增和更多的临床研究正在进行中,我们可以期待看到新的安全有效的基因疗法。

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