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可逆基因编辑

领导图像由©NobeSTSOFICERS / Adob​​e Stock提供

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基因编辑系统,CRISPR-CAS9是真正的革命性的药物:在未来,它可能有助于我们从镰状细胞,癌症,甚至失明的疾病消除疾病。

虽然这个系统允许科学家改变DNA,但这种改变是永久性的。一方面,这很有用,因为它可能治愈基因疾病,而不需要终生治疗。

缺点是,编辑的意外后果难以修复 - 特别是“偏离目标”编辑,而CRISPR将改变错误的DNA。这对科学界来说是一个巨大的担忧 - 没有人想对出版物的遗传突变负责。

但如果这些变化不是永久性的呢?如果我们可以随时关闭CRISPR会怎样?

一个开关:麻省理工学院和加州大学旧金山分校的一组研究人员开发了一种新的基因编辑系统,他们称之为“CRISPRoff”。

据研究人员称,该系统可以改变特定基因的行为方式,就像CRISPR一样,而不改变DNA链——更棒的是,这些修改是完全可逆的。

这个怎么运作:传统的CRISPR系统发明它依赖于细菌免疫系统中发现的一种叫做Cas9的蛋白质。Cas9可以针对特定基因,切断DNA链,移除或替换有缺陷的基因。然后DNA会自我修复,并在基因被移除后继续运作。

因为这种系统会改变DNA序列,这种改变是永久性的,而且即使CRISPR是改变DNA最准确的方法之一,也很难确保修改总是局限于某一个基因。

CrisProff不改变DNA序列,而是改变读取这些序列的方式。

“尽管CRISPR-Cas9如此美丽,它将修复移交给自然细胞过程,这是复杂而多面的,”麻省理工学院的乔纳森·韦斯曼和该研究的合著者在新闻发布会上说。“很难控制结果。”

CrisProff是一种新的基因编辑技术,不能修改DNA序列,而是改变读取这些序列的方式。

通过这种系统,科学家可以通过将化学标签添加到DNA链中来沉默或激活各种基因,而不会使任何永久性变化。该标签导致DNA通过细胞的信使RNA变得不可读,该分子负责从DNA携带指令制造蛋白质。

因此,而不是切断DNA书中的页面,它更像将页面一起拍摄:遗传读卡器将跳过隐藏页面,即使它仍然存在。(如果它正在激活一个基因而不是沉默它,它更像是放入书签来强调那个地方。)

当细胞再现自身时,可以无限地复制这些DNA标签 - 以一种科学家声称更安全,因为它会影响基因的表达(无论是激活的还是沉默)而不是DNA本身。

一个大的优点是,更容易扭转变化 - 再次分开录制页面,或者拉出书签 - 而不是通过删除页面来改变DNA代码本身。

“它改变了游戏,所以现在你基本上是在写一个通过细胞分裂传递下来的变化,”加州大学旧金山分校的卢克·吉尔伯特教授是这项研究的合著者。“(我)通过一些方法,我们可以学习创建一个更安全、同样有效的CRISPR-Cas9 2.0版本,并可以做所有这些其他的事情。”

制作开关:研究人员在一种基因上测试了他们的系统叫做τ的蛋白质,这被认为是阿尔茨海默病的嫌疑人。

他们创造了一种“蛋白质机器”——由蛋白质和小rna组成——可以定位DNA链上的特定区域,很像CRISPR。然后,该系统将化学标签添加到特定的基因上,以抑制它们的表达。

然后,这些基因可以很容易地通过去除化学标签而被重新激活。

在实验中,研究人员“几乎完全”抑制了Tau蛋白。

“我们所表明的是,这是一个可行的沉默和防止这种蛋白质表达的可行策略,”韦斯曼在新闻稿中,加入,“问题是,然后,你如何将其交付给成年人?并且会它真的足以影响阿尔茨海默?这些是大开放问题,特别是后者。“

大含义:对于研究人员的惊喜,CrisProff不仅仅适用于基因 - 含有制备蛋白质的指示的基因组的部分。它能够沉默负责基因表达的其他DNA区域,甚至没有制备蛋白质的区域。这意味着该系统存在许多潜在的应用。

“既然我们现在可以对我们想要的基因组的任何部分都有一种沉默,这是探索基因组功能的一个很好的工具,”Weissman说。

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