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逆转糖尿病

引导图像©Filin174 / Adob​​e Stock

目前全世界有超过4.5亿人患有糖尿病。

大多数人都必须依赖常规注射胰岛素管理他们的疾病,但是一个新的研究——发表在杂志上科学转化医学这项研究表明,也许有一种方法可以利用人体自身的细胞来治愈糖尿病。

从干细胞到细胞

我们的身体依赖胰岛素,由胰腺中的β细胞产生和分泌的激素,将血糖转化为细胞能量。糖尿病的人要么没有足够的β细胞,也没有产生胰岛素不足的细胞。

许多人选择注射胰岛素来治疗糖尿病,但这可能会引起并发症,如皮肤感染和肾脏问题。胰岛细胞移植还可以帮助治疗糖尿病,但有更多的人需要细胞,而不是细胞捐献者。

但是圣路易斯华盛顿大学(WUSTL)的科学家们可能已经找到了一种完全扭转这种疾病的方法。

在这项新研究中,他们使用了之前开发的一项将人类干细胞转化为β细胞的技术,可以逆转小鼠的糖尿病。

然而,这一次,他们没有从健康人的干细胞开始,而是使用了Wolfram综合症患者的细胞。Wolfram综合症是一种由单一基因突变引起的罕见糖尿病。

科学家首先将病人的皮肤细胞转化为干细胞。然后,他们使用基因编辑工具CRISPR在一些(但不是所有)干细胞中纠正了导致wolfram的基因突变。

接下来,它们将所有干细胞转化为β细胞并植入糖尿病小鼠皮肤下的那些β细胞。

治愈糖尿病的方法

未编辑的细胞确实在小鼠中产生胰岛素,但不足以逆转动物中的糖尿病。然而,接受编辑细胞的小鼠具有整个六个月观察期的血糖水平正常。

“我们基本上能够使用这些细胞来治愈问题,通过纠正这种突变来制作正常的β细胞,”Co-Sender Convihiko urano在一个新闻发布会上

“这是一个概念证明,证明纠正原因或导致糖尿病的基因缺陷 - 在这种情况下,在Wolfram综合征基因中 - 我们可以使β细胞更有效地控制血糖,”他继续。

“在未来,我们可能能够从患者那里服用几毫升尿液,使我们能够生长成β细胞,将这些细胞中的突变突变,​​将它们移植回患者,并治愈它们我们诊所的糖尿病。“

Fumihiko铀源

科学家们认为,他们的研究表明,通过使用CRISPR编辑从血液或尿液中生成的干细胞,有可能逆转其他类型的糖尿病患者,甚至是常见的1型和2型糖尿病患者。

“在未来,”乌拉诺说,“我们可能能够从患者那里服用几毫升尿液,使我们能够生长成β细胞,在那些用Crispr的细胞中正确突变,移植回到病人,并治愈诊所的糖尿病。“

还来

仍有许多障碍不过,在这项研究和使用这项技术逆转人类糖尿病之间,情况是这样的。

首先,遗传缺陷在糖尿病的发展中起着重要作用,但一个人的环境也起着同样的作用,而这项研究无法解决这些环境因素。

此外,大多数糖尿病病例都是由多种基因缺陷引起的——而不仅仅是一种,就像Wolfram综合症——科学家需要为每个患者识别并纠正所有这些缺陷。

然后,他们需要每位患者产生大约10亿新的β细胞 - 一个可以占用一年的过程。它们还必须弄清楚在植入β细胞的位置,因为它们仍然不确定身体中的哪个位置导致最佳结果。

尽管如此,如果沃斯特洛科学家成功,他们的干细胞衍生的β细胞可能证明比捐赠的β细胞更有用,因为接受者不必担心服用免疫抑制药物 - 或寻找愿意的捐助者。

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