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当Karen AIACH的婴儿女儿Ornella被诊断出患有致命的遗传疾病时,她担任自己的生命来寻找治疗方法。五年后医生告诉她的Ornella可能不会过过去的青春期,凯伦获得批准,使她发展中的临床试验。她的第一个主题?ornella。

这实际上是闻所未闻的。凯伦不是医生,而且从未在医学中工作过。疾病ornella具有 - 称为Sanfillipo综合征 - 是如此稀少,几乎没有人试图治愈它。但是,通过从全球范围内提高金钱和协调研究人员,她能够发展革命性的待遇。她使用基因治疗方法。

“有人会说,”她要做什么?如果没有人完成它,那就是因为它无法完成。“- Karen Aiacch.

现在,整个世界上只有三种基因疗法。首先在1988年开发,它是我们拥有的较新,最尖端的治疗技术之一。它涉及使用一种病毒用良好的遗传密码替换错误的遗传密码。

Lysogene,公司凯伦开始,已经改变了Ornella和Karen的生命。如果它通过临床试验阶段,它可以改变全球Sanfilippo患者的生活 - 并为大胆的医学时代铺平道路。

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