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生物药物可能是击败遗传疾病的关键
信用:CDC / Sarah Bailey Cutchin

一种含有数百万只细菌的药丸准备殖民肠道可能是许多人的噩梦。但它可能成为对抗疾病的有效新工具。

在许多遗传遗传疾病中,突变的基因意味着个体不能为其体生长,发育或功能所需的重要物质。有时,这可以用合成替代品 - 一种避孕药 - 他们可以每天花费以更换他们的身体应该自然的东西。含有罕见遗传疾病的人苯丙酮尿(PKU),缺乏对破裂蛋白质至关重要的酶。没有它,有毒化学品在血液中累积,可以造成永久性脑损伤。

幸运的是,修复很容易。医生通过将患者在其余的余生中放入超低蛋白质饮食来治疗疾病。实际上,因为修复如此简单,PKU是首先在1961年开始逐常筛选新生儿婴儿的第一次疾病,通过分析从A收集的一滴血液刺在宝宝的脚跟上。

但想象一下,衡量在整个生命中的所有东西都能挑战。治愈PKU研究人员目前正在探索新的治疗策略。人们涉及使用基因编辑工具来纠正遗传突变。但是,目前的技术是仍然有风险;有可能破坏其他基因并对患者造成抵押损害。

如果可以在不影响患者的基因组的情况下替换破碎的基因,那么怎么办?这正是基于Massachusetts的Biotech公司剑桥的研究人员synlogic.完成了。他们决定,而不是直接与人类基因组混合,它们会将治疗基因直接引入到存在于人体肠道的天然存在的细菌中。这些转基因细菌将产生PKU患者缺乏并将蛋白质分解成无毒产品的酶。

我是UCSD的博士后研究员,他研究了生活在我们身体内的微生物群落,以及他们如何影响我们的健康。现在我们开始了解他们对我们保持健康的角色。下一步是弄清楚我们如何改变它们以改善我们的健康。Synlogic的研究是让梦想更近的梦想。

生活在我们肠道的工程细菌

你可能会感到惊讶地知道我们的肠子居住在数万亿的细菌居住,帮助我们消化食物为我们产生维生素教育我们的免疫系统。这种微生物群落是我们的微生物组。他们一起在他们的基因组中含有数百万不同的基因,寡不一,我们可以将它们用它们融为我们自己的利益。

大肠杆菌尼斯1917.是在我们大多数人内部生活的微生物之一,并且已被广泛用作一个世纪以来的益生菌,证明其安全。

这是Synlogic选择工程师创造一个新的治疗性“超细菌”的细菌,为PKU患者称为SynaB1618。

研究人员介绍了三种基因,使得Synb1618使得将一个被称为苯丙氨酸的氨基酸的蛋白质,氨基酸中的一种基因转变为安全化合物,苯基吡合他状物。只要苯丙氨酸的水平保持低,PKU患者就不会显示出任何症状和生活正常生活。

GM细菌安全吗?

转基因生物的反对者可能反对将设计师微生物添加到我们的肠道中。但就像他们与转基因食品一样,有严格的FDA法规确保这些微生物是安全的。

在SYNB1618的情况下,研究人员删除了负责生产用于建立细菌的必要成分的基因。如果研究人员没有为工程细菌提供缺失的成分,则无法复制并死亡。研究人员在患者身体中控制Syna1618是一种方法。

当他们在小鼠中测试微生物时,他们发现,在没有关键成分的48小时后,Synb1618已经从他们的肠道中消失了。

综合症的研究人员在工程SYNB1618时也采取了其他预防措施,并选择用于治疗的微生物。除了加入苯丙氨酸的基因之外,工程化细菌含有与原版完全相同的基因大肠杆菌NISLE 1917原产于肠道,确保其安全。

它真的有用吗?

一旦研究人员证明细菌可以转化实验室中的苯丙氨酸,他们决定用PKU施用小鼠的细菌。结果表明,在动物的肠道中循环的SynaB18降解苯丙氨酸,降低了处理过的小鼠血液中的水平。

然后,准备在人类的测试中,研究人员在猴子上进行了测试,以确保人类的安全性和有效性。没有PKU的健康猴子是喂养苯丙氨酸,然后给予一剂微生物。Synb1618细菌成功地降低了苯丙氨酸血液水平 - 就像他们在小鼠一样。

Synlogic目前正在测试中的人类中的Synb16第1阶段临床试验

这是迈向新的治疗方法的一步,这提供了对治疗人类疾病的巨大潜力糖尿病癌症监测炎症性肠病疾病的炎症水平

当我们发现并了解所有居住的身体的微生物的角色,我期望我们识别可能是用于携带各种基因疗法的微生物,这些疗法治疗甚至更多的疾病,包括涉及代谢和中枢神经系统的疾病。

Pedro Belda Ferre是UC-SAN Diego小儿科的博士后学者。本文已重新发布谈话

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