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詹妮弗Doudna.

詹妮弗·杜德纳提供的主要形象

去年,詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·夏彭迪耶(Emmanuelle Charpentier)成为第一支以赢得诺贝尔奖在化学中为他们的工作开发CrispR-Cas9,基因编辑技术。该技术在2012年发明 - 九年后,它真正彻底彻底改变了我们如何治疗遗传疾病,甚至我们如何生产食物

CRISPR允许科学家通过在细菌中使用天然存在的蛋白质来改变DNA。他们使用这些蛋白质称为CAS9,自然地抵抗病毒,破坏病毒的DNA并将其从其基因中切割出来。CRISPR允许科学家共同选择这种功能,将蛋白质重定向在我们的DNA中引起疾病​​的突变。

到目前为止,基因编辑技术正在展示治疗的承诺镰状细胞病遗传性失明- 它最终可以用来治疗各种遗传疾病,从癌症到亨廷顿氏病

生物技术革命才刚刚开始,而CRISPR正引领着这股潮流。我们和杜德纳讨论了基因工程未来的发展前景。

为了清晰起见,本文对采访内容进行了轻微的编辑和压缩。

自由思考:你说过你成为一名科学家的旅程有着卑微的开端——在你十几岁的卧室里,你发现了吉姆·沃森的《双螺旋》。那时候,女科学家并不多,你是什么时候意识到你可以把这个作为职业的?

珍妮佛·杜德纳博士:我经常回想起我在夏威夷希洛上高中时第一次听到“生物化学”这个词的时刻。一位来自瓦胡岛的UH癌症中心的研究人员来做了一个关于她研究癌细胞的报告。

她的话我听不太懂,但仍然对我产生了巨大的影响。你在当时的流行文化中没有看到职业女性科学家,这真的开阔了我的眼界,看到了新的可能性。她给人的印象非常深刻。

我记得那么认为我想做她所做的事情,这就是让我在旅途中成为我在科学的职业的旅程中。

Freethink:术语“Crispr”在媒体中的无处不在这些天,但这是一个非常复杂的工具来描述。你希望人们明白的关于Crispr的一件事是什么?

詹妮弗·杜德纳博士:人们应该知道,CRISPR技术已经给科学研究带来了革命性的变化,并将对他们的生活产生积极的影响。

研究人员对疾病、进化的本质有了令人难以置信的新认识,并正在制定基于crispr的策略,以应对我们在健康、食物和可持续性方面面临的最大挑战。

Freethink:您之前在今年2021年撰写有线,这将是Crispr的一个大年。我们应该在寻找令人兴奋的新发展是什么?

珍妮佛·杜德纳博士(Dr. Jennifer Doudna):在COVID-19大流行之前,世界各地有多个团队,包括我的实验室和创新基因组研究所(innovation Genomics Institute)的同事,正在开发基于crispr的诊断方法。

“我们可以用传统育种方法选择性状,这可能需要几十年,我们现在可以在更短的时间内精确设计。”

詹妮弗博士Doudna.

大流行来袭时,我们把工作重心转向了非典- cov -2。这些新的诊断方法的好处是,它们快速、廉价,可以在任何地方进行,不需要实验室,而且它们可以快速修改以检测不同的病原体。我对诊断学的未来感到兴奋,而不仅仅是流行病。

我们还将看到更多的CRISPR应用于农业,以帮助消除饥饿,减少对有毒农药和化肥的需求,对抗植物疾病,并帮助作物适应变化的气候。

我们可以用传统的育种方法选择性状,这可能需要几十年,我们现在可以在更短的时间内精确设计。

自由思想:治愈基因疾病不再是一个白日梦,但在我们能够肯定地说我们可以做到这一点之前,仍有一些障碍要跨越。这些障碍是什么?你认为我们离跨越它们还有多远?

Jennifer Doudna博士:今天有人们,如维多利亚·雷,已成功对镰状细胞疾病治疗。这只是冰山一角。

当然仍有许多障碍。我们目前还没有办法将基因组编辑酶输送到所有类型的组织中,但正是因为这个原因,输送是研究的一个热点领域。

我们还需要继续改进第一波CRISPR疗法,让它们更实惠、更容易获得。

自由思考:另一个大挑战是让这项技术广泛应用于每个人,而不仅仅是真正的富人。你之前说过,这个挑战从科学家开始。

珍妮佛·杜德纳博士:一种100%有效的镰状细胞病治疗方法,但大多数有需要的人无法获得,这并不是真正的完全治愈。

这也是促使我在2014年成立创新基因组学研究所(Innovative Genomics Institute)的原因之一。仅仅发展一种疗法,证明它有效,然后继续前进是不够的。你必须开发一种能够满足现实世界需求的疗法。

科学家往往没有将公平和可及性问题完全纳入他们的研究中,而制药业的激励机制往往朝着相反的方向发展。如果这个世界需要负担得起的治疗,你就必须从一开始就朝着这个目标努力。

Freethink:你表达了一些对使用CRISPR的道德的担忧。你认为提高人类能力(例如,使用基因疗法使人类变得更强壮或更聪明)与纠正缺陷(如1型糖尿病或亨廷顿氏舞蹈症)之间有意义的区别吗?

珍妮佛·杜德纳医生:增强和治疗之间有明显的区别,但这并不意味着界限总是明确的。它不是。

谈到像这样复杂的道德问题的时候总有一个灰色的区域,而我们对此的思考无疑会随着时间的推移而发展。

我们需要的是在防止滥用和促进有益创新之间找到适当的平衡。

Freethink:如果事实证明身体强壮有助于长寿呢?如果是这样的话,我们是否应该排除一些改善健康的方法呢?

詹妮弗·杜德纳博士:提高个人“健康寿命”的概念是一个值得关注的领域。消除神经退行性疾病不仅将大量减少世界各地的痛苦,而且还将有意义地增加数百万人的健康年数。

“增强和治疗之间有明显的区别,但这并不意味着界限总是明确的。它不是。”

詹妮弗博士Doudna.

还将有淘汰效应,如经济产出增加,也会增加对地球的影响。

当你想到越来越多的寿命时,所以某些人可以活得更长时间,那么不仅那些敲门效果会变得更加核心,你也必须问谁是受益,谁不是?是否有可能开发这种技术,因此益处是公平的?这条路是环境可持续的吗?

Freethink:你在哪里看到它来自这里?

珍妮佛·杜德纳博士:生物革命将使我们在治疗以前未解决的遗传疾病方面取得突破,而不仅仅是少数,而是整个类别。

我们也可能看到基因组编辑不仅在气候适应方面发挥作用,而且在气候变化解决方案方面也是如此。预期和意外的方式将存在挑战,但也有很大的跨利赛进展和福利将使社会向前发展。这是一个令人兴奋的时候成为一名科学家。

Freethink:如果你不得不猜测,在现实世界中,你认为我们最有可能用CRISPR治愈的第一种疾病是什么?

詹妮弗Doudna博士:因为,已经取得进展,镰状细胞病和beta-thalassemia可能会成为第一个与CRISPR治愈疾病,但我们关注的发展其他类型的癌症,CRISPR临床试验一种先天性失明,慢性感染,一些罕见的遗传性疾病。

临床试验的步伐正在加快,明年的名单将会更长。

我们很乐意收到你的来信!如果你对这篇文章有什么看法,或者你对Freethink未来的故事有什么建议,请给我们发邮件[电子邮件受保护]

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