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吸入CRISPR治疗

Lead Image©Axel Kock / Adobe Stock

在大流行的最初几个月,医生不知道什么可以帮助COVID-19患者,所以他们尝试了所有方法。

在对不同疾病严重程度的患者进行不同组合的不同药物测试后,他们能够瞄准目标治疗这有所帮助,但在此之前已经有数十万人死亡。

现在,乔治亚州的研究人员找到了答案发达这是一种吸入式CRISPR治疗方法,可以为我们未来几周内的病毒爆发提供安全、有效的治疗方法——它采用了首批COVID-19疫苗背后的相同技术。

吸入CRISPR治疗

你体内的每个细胞都有位于细胞核中心的DNA。信使RNA(信使RNA)是一种分子,它将DNA的指令传送到细胞中蛋白质生成的部分。

辉瑞公司和现代制药公司都开发了这种疫苗信使核糖核酸让身体产生部分冠状病毒这样免疫系统就能产生抗体来对抗它。

这种新疗法中的信使rna携带着生成CRISPR蛋白质的指令Cas13a

Cas13a蛋白是一种天然的抗病毒物质,它可以破坏RNA病毒用来复制的遗传密码——由于已知感染人类的病毒中98%都是RNA病毒,Cas13a蛋白一直是RNA病毒的目标治疗感染的研究

为了让Cas13a攻击特定的病毒,研究人员只需要知道病毒的基因序列。然后,他们可以设计一个“引导链”,将Cas13a蛋白直接送到病毒序列中的一个易感点。

为了瞄准不同的病毒,他们只需要改变导链。

对于SARS-CoV-2,他们使用了一种导向链,针对在新变种中保持不变的病毒部分。对于频繁变异的流感病毒,他们的目标是100多年来保持不变的基因组的一部分。

“这真的是即插即用,”高级研究调查员菲利普·桑杰洛说在新闻发布会上说的.如果你是在讨论小的调整与大的调整,这将是时间上的一大奖励。”

更好的输送系统

一旦引导链编码,整个治疗可以使用喷雾器吸入。

这不仅能让药物直接进入肺部——这在治疗呼吸道感染时是一个福音——这也意味着治疗甚至可以自我实施,这有助于防止疾病的传播。

“这真的是即插即用。”

菲利普Santangelo

Santangelo说:“如果你真的想要在自己家里治疗自己,我们使用的喷雾器和你可以在药店买到的喷雾器没有太大的不同。”

使用带有指令的信使rna来产生Cas13a的风险也比直接的CRISPR治疗要小得多。

“信使rna是短暂的,”Santangelo说。“它不会进入细胞核,不会影响你的DNA,而且对于这些CRISPR蛋白质,你真的不希望它们长时间表达。”

大局

当吸入CRISPR治疗在患有流感的小鼠和患有SARS-CoV-2的仓鼠身上进行测试时,这些动物从感染中恢复,没有出现任何副作用。这标志着首次用Cas13a治疗活体动物感染的试验——之前的研究都是在细胞培养中进行的。

如果这种治疗被证明是安全有效的,那么它将在未来的大流行应对工作中发挥关键作用。

该研究的合著者Daryll Vanover说:“当大流行出现时,社会和美国疾病控制与预防中心首先要了解的是基因序列。”“这是疾病控制与预防中心和监测小组将使用的首批工具之一,以确定这是哪种病毒,并开始追踪它。”

有了这个序列,研究人员可以调整他们的吸入CRISPR治疗以瞄准新病毒,并在几周内准备好进行测试。

“如果我们在(大流行)爆发后一个月就有治疗,现在的情况会是什么样子?”Santangelo说。“它会产生巨大的影响,对经济和人民都有影响。”

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