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艾滋病的治疗

铅图像©Feelartfeelant / Adobe Stock

一种广泛使用的艾滋病治疗方法可能依赖于一个单一基因——CRISPR正在帮助科学家研究它。

至少从2007年开始两个艾滋病患者(柏林和伦敦)在接受骨髓移植治疗癌症后,病毒被治愈。

两种移植患者来自具有CCR5基因的突变形态的捐献者,该蛋白艾滋病毒用来感染细胞 - 有效地使它们免于病毒。

在接受免疫供体移植后的几个月,患者的艾滋病毒即使他们停止了抗逆转录病毒药物治疗,也无法检测到感染。

这是巨大的。截至2019年,超过了3300万人与艾滋病毒一起生活,而我们已经变得更好管理病毒在美国,去年仍有近70万人死于与艾滋病有关的疾病。

但是,这种艾滋病毒治疗没有在全世界管理的原因。

许多随后移植治愈的尝试已经存在不成功的由于CCR5突变非常罕见,因此研究起来很困难。

现在,威斯康星大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)的研究人员已经使用CRISPR在猴子胚胎中创造了这种突变。

如果他们可以成功地从那些胚胎中养成猴子,他们可以使用动物研究CCR5突变 - 也许可以找到一种治愈艾滋病毒的方法没有依靠运气找到天生携带这种病毒的捐赠者。

工程艾滋病毒治愈

在此之前研究,研究人员已经开发了一种方法来使用CRISPR以从人干细胞中除去CCR5基因,因此它们将其与Mauritian Cynomolgus猕猴(MCM)猴子的单细胞胚胎施加相同的技术。

研究人员珍娜·克罗普·施密特在一份研究报告中说:“我们的想法是,如果你在早期胚胎中进行基因编辑,那么随着胚胎的生长,它应该会在所有的细胞中传播。新闻稿

“我们的目标是将这些胚胎移植到代孕体内。”

珍娜·克鲁普施密特

基因是成对出现的,在研究人员编辑的一半以上的胚胎中,CRISPR成功地删除了两个CCR5基因中的一个。在大约三分之一的胚胎中,两者都被删除了。

随着胚胎在实验室中发育,子细胞也发生了突变,正如研究人员所希望的那样。

施密特说:“现在的目标是将这些胚胎移植到代孕体内,产生携带突变基因的活后代。”

这是最合适的猕猴

这组科学家在研究中选择的MCMs是他们开发出可靠的艾滋病治疗方法的关键。

食蟹猴在科学研究中很受欢迎,因为它们的基因组和我们的相似。几个世纪以来,一群这样的猴子独自生活在毛里求斯岛上——MCMs是这些特殊猕猴的后代。

艾滋病的治疗

在实验室中开发的编辑胚胎。信用:GOLOS和SLUKVIN实验室

至于与HIV治愈有关的情况,人DNA含有一组称为“主要组织相容性”(MHC)的基因。一个人只能从一个与他们的人那里接受骨髓移植,人们有数百种变化。

然而,在这些猴子里,有七种变化。这应该使研究人员更容易找到用于移植研究的兼容猴子,如果他们可以获得替代者来携带编辑的胚胎,以前没有人完成MCM。

然而,如果这项猴子研究进展顺利,最终目标是将突变编辑成人干细胞,然后可以用作“现货”的艾滋病毒治疗 - 无需患者等待独角兽骨骼骨髓比赛谁也是CCR5突变的载体。

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