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基因的写作

图片由Tessera Therapeutics提供。

CRISPR作为一项潜在的变革技术被大肆宣传多年后,它终于开始发挥作用了兑现它的承诺用于治疗遗传疾病,甚至治愈了少数镰状细胞病患者。

但即使在最好的情况下,CRISPR也存在问题。它在删除破坏基因方面比植入替代基因要好得多,因为替代基因限制了它可以治疗的疾病种类。

现在,初创公司Tessera Therapeutics已经从秘密模式转变为宣布“基因书写”的发明,一种新的基因工程,可以更容易地插入整个功能基因,它声称这项技术可能比CRISPR

基因写作之路

三年前,也就是2017年,Tessera的基因写作技术在康奈尔大学打下了基础。

康奈尔微生物学家乔·彼得斯正在研究“移动遗传元素”(MGEs),这是一种细菌基因,它可以将自己(有点像病毒)插入另一个细胞的基因组——就像另一个细菌或被感染动物的细胞。

基因书写可能比CRISPR更强大。

Peters和他的合作者通过他们的研究发现,MGE非常擅长识别、重写和移动DNA——他们甚至发现了CRISPR本身(一种从细菌借来的工具)实际上是从MGE进化而来的证据。

在《PNAS,他们认为MGEs可能对基因工程有用。

Tessera的联合创始人Jake Rubens在看到这篇论文后联系了Peters, Tessera开始赞助他的实验室对MGEs的研究。从那时起,Tessera的科学家们在人类细胞上测试时发现了8000种有希望成为基因工程工具的镁离子。

基因工程2.0 ?

CRISPR在切除基因方面比插入基因要好得多。它也更适合在体外的实验室中对基因进行编辑,而不是在活体中——这就是它通过移植在实验室中首次进行基因工程的干细胞来帮助镰状细胞贫血患者的方式。

Tessera说,他们的基因书写技术可以做出比CRISPR更大的改变,而且可以在体外进行——该公司声称已经在老鼠身上做了。

这家初创公司目前正在研究它认为可以用于治疗的基因书写遗传病类型:需要插入大量替代DNA的遗传病。

Tessera的首席执行官Geoffrey von Maltzahn说:“简单地说,我们认为这是一个新的类别告诉《连线》杂志。“基因书写能够造成完美的删除或简单的碱基对改变,但它的核心是(……)对基因组做出重大改变的能力。”

尽管如此,这家初创公司刚刚走出秘密模式,还没有发表任何自己的基因写作技术研究报告。

加州大学伯克利分校创新基因组研究所(UC Berkeley 's Innovative Genomics Institute)的科学主任费奥多尔·乌尔诺夫(Fyodor Urnov)确实告诉了我们,他没有参与该公司的工作《连线》杂志他认为Tessera的方法“绝对值得追求”,但现在说它是否会取代CRISPR成为基因工程选择的工具。

乌尔诺夫说:“我在这一领域三十年的经验告诉我,只有临床才能告诉你,什么样的技术最终会成为治疗特定疾病的最佳方法。”

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