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FDA批准遗传疾病的第一个静音按钮
信贷:杰里米·基斯

FDA刚刚批准这是一种突破性的基因治疗,它是第一个能抑制导致癌症的基因的疗法淀粉样变和神经损伤。这种治疗依赖于RNAi,即“干扰”RNA,来阻止某些DNA链被翻译成蛋白质。与传统的基因疗法不同,该技术不会移除或改变潜在的突变,但它能有效地“静音”它,因此不会造成任何损害。

这是由Alnylam制药公司开发的技术首次被批准用于治疗人类疾病,但科学家们多年来一直在用它“敲除”老鼠的基因,以建立各种疾病模型。RNAi疗法的潜力是巨大的,这就是为什么它的发现者2006年获得诺贝尔医学奖。这可能是许多先进的治疗方法中的第一种。它在农业方面也有广泛的潜在应用,从抑制作物中的天然毒素和过敏原到靶向害虫和杂草。

如何构建东西(或不)

为了疯狂地过度过度简化,您的身体由细胞制成,细胞由蛋白质制成。为了使蛋白质,细胞使用称为RNA的分子将来自DNA的指令携带给患有核糖体的蛋白质工厂。RNA将DNA从抽象代码转化为组装蛋白的具体说明。

许多类型的遗传疾病(无论是遗传还是在生命中遗传或发展)都是由细胞制作错误种类的蛋白质 - 也许是畸形,或有毒的,或在错误的器官中,或者是太多的。传统的药物使用化学化合物来阻止蛋白质进行工作,将其分解下来,或抑制它的制造。但是,在复杂的化学反应中击中正确的目标是非常具有挑战性的,它可以从字面上取决于几十年的审判和错误来找到合适的化学品。

基因疗法尝试通过删除或替换具有不良蛋白质指令的突变DNA来实现来源。但是你的细胞真的不喜欢与你的DNA搞乱的东西(因为非常好的原因),所以难以编辑足够的细胞(潜在数十亿)来在许多疾病中做出凹痕。

第三种方式

当制药和生物技术失败时,在中间有另一种方法:在将DNA转为蛋白质之前切断RNA信使。幸运的是,你的身体已经有一个这样做的过程,称为RNA干扰(RNAi)。为什么细胞想要干扰自己的RNA?通常,它只是控制蛋白质产生率的另一种方法,但它也可以是针对病毒的防御机制,试图将其RNA潜入细胞中以劫持其蛋白质机械。

RNAi是一个高度复杂的过程但从根本上说,这是一种在RNA被翻译成蛋白质之前将其粉碎的方法。研究人员已经成功地使用这种技术来抑制老鼠的基因表达,以模拟疾病,然后测试治疗方法。此外,还有一些应用程序正在研究中,用于修改作物以去除天然过敏原或毒素。2006年,RNAi的发现者获得了诺贝尔医学奖,自那以后的12年里,他们在这一突破的基础上展开了一场开发和商业化新型药物的竞赛。

这种药物

Alnylam赢得了本月的比赛,他们的治疗将是第一个使用RNAi治疗人类疾病的群体。FDA仅批准了药物非常狭隘的使用,治疗由稀有遗传形式的淀粉样蛋白症引起的神经病变或神经疼痛。但有些专家相信它最终可以批准治疗心脏损伤,淀粉样症的另一个严重影响,甚至是疾病的非遗传形式,仍然是由淀粉样蛋白的过量产生引起的。

该公司还有另外三种RNAi药物正在研发中,有望很快获得批准,用于治疗高胆固醇、卟啉症和血友病的病因。FDA局长斯科特Gottlieb的对未来的乐观评论RNAi疗法在他的新闻发布会上宣布这个药物的批准:“这个批准的一部分波的进步让我们治疗疾病实际上针对问题的根源,使我们能够逮捕或扭转的条件,而不是只能够缓慢的进展或治疗症状。”

“像RNA抑制剂一样的新技术,改变了遗传酶的遗传驱动因素,有可能转变医学ine。”

斯科特·戈特利布FDA局长

这种创新浪潮的嵴,即使在折扣后,那么创新浪潮的波峰将以陡峭的价格出现 - 近350,000美元。在那个价格上,Alnylam希望迅速收回其估计投资25亿美元但保险公司和政府可能会在成本上退缩。这些治疗方法是否能广泛应用,或者以六位数的价格达到成本效益,还有待观察。

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