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治疗镰状细胞

领先图像©Freshidea / Adobe Stock

去年,美国的研究人员开始了这项研究测试CRISPR的能力,一种能够的技术编辑DNA可能用于治疗甚至治愈人类的遗传疾病。

本周,一组宣布一项正在进行的临床试验的令人鼓舞的结果表明,CRISPR可能为镰状细胞病和地中海贫血提供急需的治疗——其中的两种最常见的遗传疾病在世界上。

治疗镰状细胞病和地中海贫血

镰状细胞疾病和βThalassemia是血红蛋白中心的可遗传性血液障碍,其红细胞分子负责在整个身体中携带氧气。

患有镰状细胞疾病的人有非典型血红蛋白分子,以防止它们能够在整个身体中有效地提供氧气的方式改变其红细胞的形状。

镰状细胞疾病是世界上最常见的遗传疾病之一。

与此同时,有β的人,同时,不要产生足够的血红蛋白。就像镰状细胞疾病一样,这可以防止身体获得足够的氧气。

目前,镰状细胞疾病或β的唯一治疗药物是一种来自活的供体的干细胞移植。

但这种方法依赖于找到一个在生物学上与之匹配的捐赠者。它通常也需要接受者服用免疫抑制剂这些药物会导致严重的副作用,持续数月甚至数年。

的基因治疗

对于人类基因治疗在试验中,研究人员直接从参与者身上收集血液干细胞。然后,他们使用CRISPR改变这些细胞的基因,使其产生一种出生时自然存在的高水平血红蛋白。最后,他们将干细胞移植回病人体内。

去年11月,研究人员宣布这是两个试验的第一个数据。

科学家们在将干细胞移植回患者体内之前,使用CRISPR对干细胞进行基因改造。

在接受治疗之前,Victoria Gray,镰状细胞试验的第一个病人,每年经历七次与镰状细胞病相关的痛苦发作。

“有时它感觉就像我的胸部里的闪电 - 而真正的锋利疼痛。这是一个深深的痛苦。我无法触及它并使其变得更好,”灰色告诉美国国家公共电台。“有时候,我只是被揉成一团大哭,不能为自己做任何事情。”

在收到编辑干细胞后的四个月中,她没有任何一集。此外,灰色和β炎血症患者均能够达到健康的血红蛋白水平,而不需要输血。

然而,研究人员知道,真正的测试会及时到来:他们能保持自己的水平,避免未来需要输血吗?

展望未来

本周,研究人员分享了他们的两名试验参与者的最新数据,以及另一名地中海贫血患者的新数据——这只提供了更令人鼓舞的消息。

自去年11月以来的7个月里,两名最初的参与者的血红蛋白水平都有所上升。格雷仍然没有任何痛苦的发作,地中海贫血患者也不需要输血。

与此同时,新的试验参与者在接受治疗后的五个月内也不需要输血,血红蛋白水平保持在健康水平。

研究人员Haydar Frangoul在新闻发布会上说:“我对初步结果感到鼓舞,从本质上说,它证明了对地中海贫血和镰状细胞病患者的功能性治愈。”

然而,这些试验还远未完成。最终,研究人员计划在他们的试验中招募45名镰状细胞病患者和45名地中海贫血患者,并在治疗后跟踪他们的进展两年。

但是,如果这些参与者尽可能积极地反应这些第一个,Carrpr可能是镰状细胞疾病的治疗方法,并且βthalassemia在全球各地都在等待。

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