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CRISPR基因编辑

引导图像©Phonlamaiphoto / Adob​​e Stock

撇开CRISPR Cas9,我们来看看casφ,一种小而强大的新基因编辑蛋白。

CRISPR Cas9是应用最广泛的CRISPR基因编辑系统,它的发现在过去十年里在医学和生物技术领域掀起了巨大的浪潮。很难想象有什么能超越它,但casφ(发“Cas-phi”)可能是另一个改变游戏规则的角色。

CRISPR基因编辑蛋白,或称Cas蛋白,是自然存在于细菌和古细菌中的DNA“剪刀”。它们的生物学作用是通过破坏病毒的DNA并将其从基因组中切除来对抗病毒。研究人员重新定位了这一功能剪裁疾病导致突变出于基因治疗的DNA和其他类型的基因工程。

它的修剪比例使它能够到达人类基因组的大部分CRISPR基因编辑蛋白无法到达的区域。

有几个其他CRISPR CAS系统,但大尺寸的蛋白质使它们变得太麻烦,以获得人类基因组的最小的角落和缝隙。

到目前为止,无论如何。Jennifer Doudna是Crispr的原始发现者之一,并在加州大学伯克利的队伍中发现了一种噬菌体的新CAS蛋白,一种感染细菌的病毒。

新的蛋白质,casφ,他们描述在《科学》(Science)杂志上,他使用CRISPR做了与正常情况相反的事情,通过将遗传物质插入细菌基因组来攻击细菌。它的大小只有Cas9的一半,但不要被它的小尺寸所迷惑。它的修剪比例使它能够到达人类基因组的大部分CRISPR基因编辑蛋白无法到达的区域。

到目前为止,获取活细胞中的DNA是使用CRISPR基因编辑系统的最大障碍。为了解决这个问题,科学家们将CRISPR的Cas蛋白打包,并将RNA引导到病毒中,病毒将其带到细胞中,然后将其带到DNA的目标区域进行编辑。但这并不是一个万无一失的解决方案。有时病毒太小,无法携带笨重的Cas,系统无法工作。

杜德纳说:“当我们思考CRISPR在未来将如何应用时,这确实是目前该领域最重要的瓶颈之一:交付。告诉基因工程的消息。

进入鬼鬼祟祟的桶φ。旅行大小的蛋白质可以更容易地通过Cas蛋白质太大而无法穿透的路障。

“你只能把一个非常小的Cas9装入这样的病毒中来运送它。如果你有其他的CRISPR-Cas系统,与Cas9相比,它真的很紧凑,可以为额外的元素提供足够的空间:不同的蛋白质融合到Cas蛋白,DNA修复模板或其他调节Cas蛋白和控制基因编辑结果的因素。”伯克利遗传学家Patrick Pausch。

本月早些时候,研究人员编辑人类线粒体DNA首次。研究人员再次发现,寻找建立CRISPR基因编辑技术的方法,并达到人类基因组的新领域,即CRISPR CAS9从未能够。

如果说CRISPR是基因工程领域的“瑞士军刀”,那么casφ则为研究和治疗遗传疾病提供了另一种功能性工具。

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