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CRISPR突破2020年

引导形象©Andrew Brumagen

Carrpr是一种用于编辑生物体中的遗传密码的工具,于2007年首次发现。从那时起,通过编辑人类基因组消除疾病的前景已经在科幻小说和现实的边缘徘徊。

直到2020年。

这是今年发生的四个令人难以置信的克里普尔特突破。

更好地精确蛋白质

“当我们考虑将来会应用CRISPR的时候,这是现在对该领域最重要的瓶颈之一:交付”赢得了詹尼斯Doudna,赢得了诺贝尔化学奖与10月份的Emmanuelle Charpentier创造Crisper,告诉基因工程新闻。

在活细胞中访问DNA是CRISPR的最大挑战。最广泛使用的CRISPR基因编辑系统使用称为CAS9的蛋白质,其天然存在于细菌和古痤疮中。他们的生物学作用是通过摧毁病毒的DNA来消除病毒,并将其从其基因组切割出来。

然而,科学家可以使用它们作为“DNA剪刀”,其可用于将疾病导致的突变切割出任何DNA。

麻烦是Cas9,以及不同CRISPR系统中使用的其他蛋白质,都是真正笨重的,这使得难以进入人类基因组的最小的角落和缝隙。

但是,在7月Doudna和她加州大学伯克利团队宣布他们发现了一个新的CA蛋白。

拜托,请。输入TinyCasφ(发音为“CAS-PHI”)。

实际上,一半的大小,Casφ可以达到最多的人类基因组的区域CRISPR基因编辑蛋白质不能。这种新的蛋白质可以是遗传工程的游戏变频器。

基因治疗被视为镰状细胞病的治愈方法

今年的研究人员宣布了一个正在进行的临床试验的结果,该临床试验测试了CrispRPR的能力编辑活细胞的DNA以及可能治愈人类的遗传疾病。

学习专注于两个最常见的遗传疾病全球 - 镰状细胞疾病和β-地中海贫血。这些血液疾病的唯一治愈是通过来自活体供体的干细胞移植。但通常,接受者必须服用几个月或多年的免疫抑制剂,具有困难的副作用。

试验涉及从患者收集血液干细胞。然后,研究人员使用CRISPR来改变细胞的基因,最后将干细胞移植到患者中。几个月后,当患者报告他们的症状消失了,科学界被称为基因治疗突破 - 呼唤它。

“我受到初步结果的鼓舞,本质上表明了βThalassemia和镰状细胞疾病患者的功能治疗,”研究员在新闻发布中表示,“研究员Haydar Frangoul表示。

下一步是通过注册45名患者扩展研究并长期观察它们。

基因编辑的猪可能是未来的器官捐助者

美国没有足够的捐助机构来满足每一切需要。因此,大约17人每天都会死亡,因为他们无法得到它们所需的肝脏,心脏或肺。

为解决这一短缺,科学家们一直在调查跨物种捐赠 - 或异种持久性 - 十年,进展不大。我们的免疫系统旨在攻击入侵者,当您患有流感时,这是出色的,但它使异种传道层几乎是不可能的。

“这种方法,如果通过进一步研究验证,可以帮助解决全球器官短缺(和)缓解移植需求。”

乔治教堂

现在,由于Carrpr,Xenotroansprantation可能是可能的。利用CRISPR,Qihan Biotech的研究人员改性了猪的DNA,使它们与人类更加兼容。研究人员对猪进行了13种遗传修饰,所有人都希望使它们更容易接受人体。体外实验室测试显示了承诺 - 来自的承诺基因编辑猪人类免疫系统似乎不太可能被未经修饰的动物拒绝。

“这种方法,如果通过进一步研究验证,可以帮助解决全球器官短缺(和)缓解移植需求,”Qihan Biotech联合创始人乔治教堂在A中说新闻稿

进一步的研究正在进行中:该团队现在测试将器官从基因编辑的猪移植到灵长类动物中。

CRISPR第一次进入人体

凯西眼学院的科学家在波特兰使用在人体内部捣蛋首次 - 在具有遗传形式的失明形式的患者中。

医生通过三滴液体通过管道的三滴液体滴下了视网膜后面的基因编辑工具。曾经在体内,Crispr去上班了。它在问题区域的两侧缩小了突变的基因。他们希望一旦移除突变,掉掉的DNA将重新连接,使基因应该作用。他们现在正在临床试验中。

“一旦编辑细胞,它是永久性的,这种细胞将持续存在于患者的生命中,”因为这些细胞不分裂,这是一个没有参与这一案例的一项研究领导者,埃里克·皮尔斯博士在马萨诸塞州的眼睛和耳朵。

如果所有人都根据计划进行,患者应在几个月内重新获得愿景。接下来,医生计划进一步测试18名儿童和成人的程序。

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