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基础编辑

Andrew Brumagen的铅图像

图片熟悉的双螺旋脱氧核糖核酸- 长而扭曲的梯子3亿它上的梯级,各自由一对遗传碱(A,T,C和G)制成。

沿着那个梯子的一个基地的错误 - 一个应该有一个g的地方 - 可以足以引起疾病。

事实上,研究人员已将超过31,000个不同的错误联系起来,被称为“点突变”,对人类疾病。现在,一种先进的基因治疗形式 - 称为基础编辑 - 可以安全地纠正它们。

什么是基本编辑?

基本编辑是一种类型基因编辑技术,就像克里普尔克

然而,虽然CRISPR通过DNA梯子的两条链切换在不同的基因中,但底座编辑器沿着基因组的单个字母进行精确变化 - 一种更少的侵入性DNA手术。

“这就像你的咒语检查,”神经科学家Jeffrey Holt6月说。“如果您输入错误的字母,拼写检查器会为您修复它。”

基本编辑是由广泛的研究员大卫刘在2016年开发的首次开发,并不完美 - 最好的基础编辑仍然脱离目标编辑,并不100%效率。

但是,这项技术比Crispr更有效,并导致更少的错误,这使得这使得具有相当大的研究对校正疾病的点突变的重点。

HOLT是使用基础编辑的团队的一部分,以部分恢复小鼠的听力与引起人们耳聋的点突变。2020年早些时候,伊利诺伊大学研究人员使用基地编辑来慢慢地ALS的进展在老鼠中。

“基本编辑就像你的咒语检查器。如果您键入错误的字母,它会为您修复它。”

杰弗里霍尔特

最近,刘是一个用于纠正原因的点突变的基团的一部分Progeria.,在小鼠中进行过早衰老综合征。通过在单个基因中改变T至C,它们能够与疾病的小鼠的寿命增加。

没有保证在小鼠中有效的治疗将转化为人类(尽管基因编辑在概念上比依赖于复杂化学的药物更简单)。

要了解基本编辑是否可以作为疾病固化技术达到其承诺,我们需要人类研究 - 现在,一个是在地平线上。

点突变

1月12日,基于马萨诸塞州的生物技术公司Verve Therapeutics宣布研究表明对杂合族家族性高胆固醇血症(HEFH),遗传心脏病的基本编辑治疗的有希望的结果。

Hefh非常常见,影响一个500人,它会导致始终如一的“坏”胆固醇(LDL-C) - 这使得患有疾病的人易受心脏病发作或在相对年轻的时期中风的影响。

在HeFH的灵长类动物中,使用基础编辑来改变单个基因的A至G.在两周内,动物的血液LDL-C水平下降了59%。六个月后,他们仍然低点。

“Verve-101将成为遗传疾病的遗传医学。”

Sekar Kathirean.

这种处理,被称为“Verve-101”,耐受良好,没有报告不利影响。

“当我们开始时,我们不知道这会起作用,”Verve Ceo Sekar Kathirean在新闻稿中表示,“它有效,我们希望这会持久的是动物的寿命。”

现在,verve想知道verve-101是否在人类中工作。

该公司计划在2022年在2022年推出基本编辑治疗的临床试验的目的,共度2021次进行毒理学研究。

“Verve-101将向(Hefh的人)看起来是一个明确的疗法,”Kathirean说。“胆固醇的一次和完成永久性降低,或遗传疾病的遗传医学。”

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