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反义寡核苷酸治疗

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宾夕法尼亚大学的研究人员在患者中逆转了患者的遗传形式,只使用一种反义寡核苷酸治疗,临床OMICS报告。

患有突变体RNA的治疗,每年在患有患者的眼中注射到患者的眼中,在治疗Leber先天性生物症(LCA)中。LCA主要影响视网膜,据此,让患有严重受损的视力受损的人。国家卫生研究院

该审判在宾夕法尼亚宾夕法尼亚州医学院的Scheie Eye Institute举行,重点是使用反义寡核苷酸治疗治疗LCA患者的疾病最常见的突变之一。

增加RNA

反义寡核苷酸治疗方法通过改变RNA,使您的DNA指示的信使曲出蛋白质。

一篇文章自然评论神经内科将反义寡核苷酸描述为“短的、合成的、单链的”分子,它可以改变RNA,导致蛋白质的生成减少、增强或修改。

在PENN研究中,靶向蛋白质由突变的LCA基因产生。

该团队由教授Artur V. Cideciyan和Samuel G. Jacobson领导,将一种反义寡核苷酸(称为sepofarsen)注入11名患者的眼睛。

根据临床组学的研究,在之前的一项研究中,该团队显示每三个月进行一次治疗,可以增加10名患者眼睛中适当的蛋白质水平,改善他们白天的视力。

但是第十一位病人的经历是他们新论文的主题,发表在自然医学

一拍

第十一患者选择只接受一种单次饲法的过程,并拒绝额外的剂量。

临床组学报告称,患者视力低下,视野缩小,夜视消失,但在注射了一针后,患者在接下来的15个月里表现出了显著的改善——类似于多次定期注射的患者。

“我们的结果设定了通过CEP290突变引起的LCA中的反义寡核苷酸治疗的生物改善的新标准,”Cideciyan告诉临床OMIC。

有趣的是,镜头的效果有延迟发作;虽然一个月后改善了,但是提交人的收益达到了大约三个月后,作者写道。缓慢的摄取是出乎意料的,它可能持有洞察,以治疗影响视网膜细胞纤毛的其他疾病(又名,那些小振动毛发),LCA的物理原因。

反义寡核苷酸疗法可能是有效的,因为这些小分子可以溜进细胞核,但不会很快被扫出去,所以它们可以留在周围,直到任务完成。

治疗的成功和单一注射的意外成功是鼓舞其他临床试验。

“这项工作代表了RNA反义治疗真正令人兴奋的方向。”

塞缪尔G.雅加森

“现在,至少在眼科领域,有一系列的临床试验使用反义寡核苷酸来治疗不同的遗传缺陷。Cideciyan和Jacobson,”眼科主席和Scheie眼科研究所主任Joan O'Brien告诉临床组学。

多种反义疗法已经被FDA批准,特别是神经系统疾病,并在治疗脊髓性肌肉萎缩和杜氏肌萎缩症方面取得了成功。每神经学遗传学目前,针对亨廷顿氏症、帕金森氏症和阿尔茨海默氏症等疾病的反义寡核苷酸治疗试验正在开发中。

现在将遗传失明添加到该列表中。

“这项工作代表了RNA反义疗法的真正激动人心的方向。它已经有30年了,自RNA反义寡核苷酸有新药,”雅各逊告诉临床omics,“尽管每个人都意识到这些治疗有很大的承诺。”

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