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肌萎缩性侧索硬化症的治疗

铅图像©Maxim Pavlov / Adobe Stock

肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),又称葛雷克氏症,是一种不治之症神经障碍这会影响一个人的随意肌肉运动。

肌萎缩性侧索硬化症是一种渐进式的疾病,一个人患这种病的时间越长,病情就越严重。在该病的最后阶段,患者会失去行动或说话的能力,大多数人会在出现症状的短短5年内死亡。

迄今为止,美国食品和药物管理局(FDA)只批准了两种治疗ALS的药物。

现在,第三种治疗ALS的药物已经在第二阶段的临床试验中显示出了希望,专家们正在请求该机构跳过下一个试验阶段,让患者尽快获得这种药物。

一种新的ALS治疗方法

ALS的新疗法是两种药物的结合:一种是补充药物(牛磺酸二醇),另一种是用于治疗儿童尿素失调的药物(苯丁酸钠)。

这两种药物针对的是不同的细胞结构。2013年,Amylyx制药公司的联合创始人乔舒亚·科恩(Joshua Cohen)提出了将这两种药物结合起来治疗大脑疾病的想法。

为了验证这种药物组合是否可以帮助ALS患者,Amylyx与麻省总医院(Massachusetts General Hospital)的研究人员合作进行了二期试验,并发表了研究结果结果新英格兰医学杂志9月3日。

研究人员让137名试验参与者中的三分之二每天服用新的渐冻症治疗药物,另外三分之一服用安慰剂。

然后,研究人员使用“肌萎缩侧索硬化症功能评定量表”(一份关于患者日常活动能力的问卷,如走路和吞咽食物等)来评估参与者在为期6个月的研究中肌萎缩侧索硬化症的进展情况。

48分表示运动功能完全正常,而当一个人的身体能力恶化时,他们的得分就会下降。在试验过程中,接受安慰剂治疗的患者的得分比接受新的渐冻症治疗的患者低了大约2分。

提高生活质量

问卷得分上的两分差距可能看起来不大,但对肌萎缩性侧索硬化症患者来说,这可能意味着生活质量上的巨大差异。

尼尔·塔库尔是ALS协会(ALS Association)的首席任务官,该协会是一个非营利组织,帮助支付了这项研究的费用。他说:“这可能意味着能够自己吃饭与自己吃饭、不需要轮椅吃饭与需要轮椅吃饭之间的区别。”告诉纽约时报

“肌萎缩性侧索硬化症患者的存活时间一般在2到5年之间,他们不能再等了。”

ALS协会和我就是ALS

在其他测量领域(如肌肉力量和呼吸能力),新的治疗似乎为参与者提供了好处,尽管这些结果在统计上没有显著性。

研究中的大多数参与者已经服用了至少一种已经批准用于治疗ALS的药物。尽管如此,研究人员认为,新的渐冻症治疗方法提供了额外的好处,这种新治疗方法可以与现有的药物一起使用。

“我们在这里看到的数据表明,可能会有一些有益的效果,但它看起来并不像你所说的全打,”没有参与这项研究的美国国家神经疾病和中风研究所(National Institute of Neurological Disorders and Stroke)所长克罗谢茨博士告诉《柳叶刀》杂志(The lancet)纽约时报

研究人员报告说,一些接受治疗的患者在大约三周内会出现恶心、腹泻和其他胃肠道副作用,但总体而言,这种药物是安全的。

尽快减缓ALS的进展

通常情况下,任何新的ALS治疗方法的下一步发展都将是更大规模的第三阶段试验,这将花费几年的时间。

但非营利组织“渐冻人协会”(ALS Association)和“我是渐冻人”(I Am ALS)发起了一项请愿,要求FDA跳过这一阶段,尽快让患者使用这种新疗法。

这是有先例的:某些抗癌药物是批准正在为急需治疗的患者进行中期试验。

“典型的生存时间在2到5年之间,ALS患者不能等待完整的实验过程继续(治疗),”the请愿书读。“我们要求FDA和Amylyx共同努力,使ALS患者尽快得到这种治疗。”

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