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AAV基因治疗

引导形象©Yabusaka / Adob​​e Stock

腺相关病毒(AAV)是常见病毒可用于将治疗基因递送到身体中。他们是第一个FDA批准的基因治疗治疗遗传疾病,他们正在潜在的Covid-19进行测试疫苗

但是,有时,它们可以触发阻断基因治疗的副作用。在极少数情况下,对这些通常无害病毒的免疫应答可能是严重的。避免这种免疫重新判断将成为使更多人受益于基因治疗的关键。

现在,一个国际研究人员队已经讨论了一种斗篷的方法,因此它可以潜水超过人类免疫系统,并促使其基本上是一种病毒隐形斗篷的基因治疗有效载荷。

一种病毒粘贴系统

当AAV进入体内时,它可以激活称为“Toll样受体9”(TLR9)的蛋白质。一旦激活,蛋白质发射了免疫系统对AAV的反应。

通常,这种自然反应对人体有利,积极消除可能导致疾病的外国入侵者。然而,在基因疗法中,AAV虽然外来,但被设计为递送治疗性DNA有效载荷,而不是病毒DNA对身体的细胞。(例如,固定导致失明的基因。)

为了伪装病毒的壳,他们将小片段的人体DNA划线到AAV中。

如果身体射击信使,则浪费治疗,充其量。(在最糟糕的情况下,在极少数情况下,免疫reveReaction本身可以致命。)

因此,由乔治教堂和Ying Kai Chan领导的遗传学家团队在哈佛大学的Wyss学院,绕过免疫系统隐藏AAV壳,绕过蛋白质传感器并挫败反击性免疫应答。Chan和Chuch都是基因治疗的共同创始人盟友治疗。

为了伪装病毒的壳,将人体DNA的小片段划线到AAV中以防止TLR9激活 - 允许粒子用于人类,中和免疫系统的报警系统。

在研究中,发表在科学翻译医学,它们在培养皿中针对人体细胞进行测试,发现细胞显示对伪装AAV的抑制免疫应答。猪和小鼠的研究也表现出承诺,免疫应答和改善的疗效(意义,AAV能够修复基因)。

“这一重要的智慧专家在综合生物学,视觉科学和基因治疗中发起的合作在AAV工程中开辟了新的方向,最终可以帮助使基因疗法更安全,更有效通过有针对性的病毒基因组工程,”Wyss创始总监唐纳德·登山。

机器学习创造了更好的基因治疗车辆

虽然他们是工程一个可以逃避免疫系统的AAV壳,但另一个团队(也在Wyss Institute和Churchened)培训了人工智能算法,以便快速发现许多潜在的粘附系统候选人。

寻找能够欺骗免疫系统的不同外壳的常规方法是耗时和昂贵的。为了加快这个过程,团队着眼于机器学习并分享他们的结果自然生物技术

他们培训了使用许多不同病毒壳的数据的机器学习模型,然后用它来设计新的变体。他们发现,近60%的新变种是AI发明的是可行的作为AAV载体。旧方法需要更长时间,有用的结果低于1%的时间。

“达到衣壳(壳牌)部分的这种多样性是我们可以建立在寻找基因治疗的免疫疏皮衣壳中的重要里程碑,”Wyss Institute研究生研究生的作家Sam Sinai说。

西奈和共同作者Eric Kelsic还共同创立了Dyno治疗方法,使用AI开发新的和改进的基因治疗送货车。

“我们的方法迄今为止达到了任何Capsid图书馆的最高功能多样性。它解锁了众多功能但以前无法访问的序列空间,具有许多潜在的应用,用于生成改进的病毒矢量,如AAV,”Kelsic。

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